“基本医疗保险药品目录”简称医保药品目录，它规定了基本医疗保险用药报销及支付范围。对于参保人员而言，在定点医院发生的符合“医保药品目录”的药品费用，可按照国家规定由基本医疗保险基金按规定比例支付。根据2020年颁发的《基本医疗保险用药管理暂行办法》，纳入医保药品目录的基本原则是：“经国家药品监管部门批准，取得药品注册证书的化学药、生物制品、中成药（民族药），以及按国家标准炮制的中药饮片，并符合临床必需、安全有效、价格合理等基本条件”；并且提出医保药品目录的调整应该综合考虑“医保药品保障需求、基本医疗保险基金的收支情况、承受能力、目录管理重点等因素”。

从国际上来看，无论是政府主导的社会医保制度国家，还是商业医保为主的国家，都会建立医保药品目录并制定动态调整机制，对医保基金支付的药品范围进行规定和管理，以符合医药创新及疾病变化。截至2021年末，我国基本医疗保险参保人数达到13.6亿人。面对如此庞大的参保人群，该如何推进医疗保障和医药服务高质量协同发展以确保参保患者获益？首先，医保药品目录一定程度上影响着临床诊疗用药的选择，对参保患者能否用上疗效更好的创新药品起到了关键作用；其次，随着生物医药技术的发展，不断有临床疗效更优、甚至有治愈功能的新技术上市，及时将有价值的创新药纳入，调出疗效差、过时的药品，既能支持创新，也可以优化医保药品目录促使参保人更大获益。因此，医保药品目录及其动态调整机制在社会医疗保障体系构建和医药服务改革方面都发挥着决定性作用。

本文通过回顾我国医保药品目录的发展历程，梳理最新的2022年NRDL政策进展；探讨和分析我国的医保药品目录管理制度从经验决策走向证据决策的成效、经验、面临的挑战、及未来的发展方向，为我国的医保药品目录管理制度提出进一步完善制度的建议。

一、我国医保药品目录制度发展的简要回顾

（一）发展早期

发展早期主要指2000-2009年间。我国的医保药品目录管理工作早期由劳动和社会保障部承担，1999年劳动和社会保障部会同国家计委、国家药品监管局等六部门联合印发了《城镇职工基本医疗保险用药范围管理暂行办法》，随后于2000年正式发布我国的第一版《基本医疗保险药品目录》。之后的2004年、2009年分别发布了第二、第三版药品目录；此后，时隔八年，第四版药品目录于2017年公布。根据早期的管理暂行办法，药品目录的遴选工作由劳动保障部等六部门组成评审领导小组，并在全国范围内选择聘请临床医学、药学，医疗保险，卫生管理等方面的权威专家，负责评审药品目录及每年新增补和删除的药品。

可以看出，早期医保药品目录遴选工作主要以咨询建议的方式，依据专家的经验来支持决策，并未对客观证据材料做出要求。经验决策的优势为决策迅速、高效，但缺点是并非所有专家都对评审的药品有全面的了解及理解。同时，目录调整频次、周期过长，导致部分创新性且临床疗效更好的药品无法被及时纳入，落后于临床实际治疗方式的发展速度，难以保障参保患者临床治疗用药的需求。

（二）过渡时期

      过渡时期主要指2010-2017年间。医保药品目录分为“甲类目录”和“乙类目录”，甲类药品由国家统一制定，各地不得调整；乙类药品各统筹地区按规定报人社部备案，并对调整品种总数（含调入、调出和调整限定支付范围的药品品种）进行限制。这一时期，人社部引入了药品价格谈判机制，由于各统筹地区具备乙类药品的调整权限，因此部分地区例如青岛、浙江、江苏等，均尝试采用谈判准入的方式对医保药品目录进行调整，并取得一定成效。随后2017年，由国家层面开始系统的开展医保药品目录谈判工作，要求谈判准入的药品价格设定依据“客观评价与专家评估相结合。广泛收集谈判药品及参照药品的疗效、价格、经济性、医保数据等方面的信息，组织临床、药学、药物经济学、医保管理等方面专家进行综合评价，提出评估意见”。

可以很明显看出，这一时期医保药品目录相关的决策支持不再仅限于专家经验，而是开始综合考量客观数据、科学证据、以及专家意见等多维度的证据支持决策。虽然对客观证据和评估数据的要求还不够全面，但这一时期对于医保药品目录向更加循证、科学、合理的发展起到了关键性的过渡作用。

（三）以证据为基础的目录调整常态化发展时期

这一时期主要指2018年至今。随着2018年国家医疗保障局正式成立，我国医疗保障制度的职责、职能和功能在组织架构上进行了重新定位。此后，第五版医保药品目录于2019年发布，调整幅度相比此前大大增加。对于目录的调整工作尤其是药品准入谈判工作，着力引导药品评审“从主观到客观”，重视客观数据、证据。在药品准入谈判过程中，首先由综合组专家（包括药学、临床、药物经济学、医保管理等权威专家）对谈判药品的综合价值予以评估；然后对综合价值较高的创新药品由测算组专家（药物经济学及医保专家组成）通过药物经济学测算支持以价值为基础的定价。同时，对企业的申报资料要求也在不断的更新和完善（见图1），逐步走向证据数量及质量主导的发展阶段。

图1 国家医保目录调整企业申报材料变化

至此，历经了建立初期的摸索和依靠专家主观经验支持决策的阶段；到过渡时期要求主观、客观结合的评审方式；再到目前的基于客观数据和证据、考虑多维度综合价值、更加公开透明的动态调整机制，一系列的探索、深化改革使得我国医保药品目录调整机制的发展日臻完善。

二、2022年医保药品目录调整工作方案亮点及趋势

2022年6月29日，国家医疗保障局公布《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》（下称《工作方案》）及一系列相关文件，标志着新一轮医保药品目录调整工作正式启动。相比往年，对各环节细则进行了更具体的优化和补充，工作程序更透明、更具可操作性和可预测性，同时对价值证据的要求更为细化清晰。以下对2022年最新发布的工作方案中的亮点和新趋势进行简要评述。

（一）向罕见病患者、儿童等特殊人群倾斜

2022年工作方案中单列一条提出，“鼓励研发申报儿童药品清单、罕见病治疗药品，并且不要求2017年1月1日后批准上市的时间限制”。这体现出国家层面对罕见病患者、儿童等特殊群体用药保障的重点关注。首先，提高了特殊群体对创新药品和高质量医疗资源的可及性。其次，鼓励罕见病和儿童用药相关企业申报的积极性，也鼓励了创新、研发特殊群体用药的积极性。进一步体现了医保在“保基本”定位的基础上，综合考虑基金承受能力和药品价值，稳步提升保障水平、为民众利益、公平性考虑的良好意愿。

（二）新增创新药多适应症简易续约规则

自药品谈判工作开展以来，创新药在新增适应症时需要重新谈判，并且在初入医保时降价的基础上，仍需每增加一个适应症即要做较大幅度的价格调整，这将不利于鼓励创新。本次工作方案创新性的提出了“纳入常规目录管理、简易续约和重新谈判”三种谈判药品续约规则。首先，纳入常规目录管理适用于非独家药品（无论协议是否到期），以及经历过两个协议期（即2018年谈判进入目录）均未调整支付标准和支付范围的独家药品；其次，新增的“简易续约”模式，即“对今年调整医保支付范围（新增适应症）但对基金影响预算不大（未超1倍）的药品可简易续约”；最后，独家药品及不符合以上两种情况的则纳入重新谈判范围，按规则程序进行重新谈判。其中“简易续约”模式是2022年的一项制度创新，不仅起到了鼓励创新，保持了基金的稳定、提升评审工作效率、优化续约了流程，并且形式更简洁、规则更清晰透明。

（三）增加非独家药品竞价规则

本次工作方案新增“非独家药品竞价规则”，由医保方组织测算并提出医保支付意愿，作为该通用名药品的准入门槛，只要有一家企业的报价不高于医保意愿支付价，则该通用名药品即可纳入乙类目录，否则即不纳入。相比于往年缺乏对非独家药品的准入机制和定价规则，此项规则是具有突破性的。不仅对非独家药品纳入医保目录提供了明确的途径，也是一种新的医保支付标准的制定方式；解决了以往非独家药品由于个别企业定价过高导致该通用名药品无法纳入目录的问题。该规则对药品市场价格的形成有着重要规范作用。

（四）更加注重数据资料和综合价值证据支持

首先，综合专家评审环节优化整合为综合组和专业组专家共同联合评审。由药学、临床、药物经济学、医保管理等领域专家，对申报资料的完整性、参照药品选择、医保支付范围等多方面提出意见和建议，并从有效性、安全性、经济性、创新性、公平性五个维度对药品进行综合评审；其次，对申报药品价值证据要求更加全面，重视药品的多维度综合价值，为后期基金测算对综合价值较高的创新药品赋予基于价值的价格打下基础，充分体现医保以价值为基础的支付战略，以及临床必需、安全有效、价格合理的整体支付发展方向。另外，新增加了通过形式审查药品名单的“公告”环节，要求企业提交申报药品摘要幻灯片，展示最精华的价值部分。这样既能提升综合评审的工作效率，又保证了遴选证据的针对性及评审的透明度、科学性，也提高了企业的参与程度。

三、我国医保药品目录调整机制改革成效

经历了发展早期的摸索阶段、发展中期的过渡阶段，至近年来的常态化发展阶段，我国医保药品目录调整机制改革取得了明显的成效，主要体现在以下几个方面。

（一）我国医保药品目录动态调整机制已经初步建立。

调整周期从早期最长的八年缩短至一年；将疗效好、性价比高的药品调入目录及调出效果差、性价比低的药品，实现了目录的优化。同时，近年来创新药物从批准上市到进入医保药品目录的速度明显加快。2017年谈判准入的创新药品包含有批准上市后8年才进入医保药品目录；而2020及2021年分别有16和19个创新药品是获批上市当年即通过谈判进入医保药品目录。创新药品准入医保药品目录时间的缩短，不仅鼓励了药品企业的创新积极性，也切实保障了参保患者的用药需求和新药、好药的可及性。

（二）罕见病用药医保药品目录调整工作过程中倍受关注。

截至2021年底，医保药品目录内罕见病用药的品种数量为45种，涉及25种疾病，相比于2017年的30种，数量大幅增加。其中，2021年共有七个罕见病药品谈判成功。提高了罕见病患者的保障水平和用药的可及性。但是，大部分罕见病药费高昂，而且很多需要终身服药，治疗成本非常高，仅靠基本医保显然是无法承受的，还需要尽快建立一套包括基本医疗保险、大病救助、财政专项基金、社会援助等在内的多层次保障机制。

（三）谈判药品降价幅度显著，有效节约了医保基金。

自2018年以来，医保药品目录动态调整的前三年里，药品目录中共计新增433个创新药，调出183个疗效不确切、临床易滥用，性价比不高的药品；谈判新增药品均实现了较大的降价幅度（见图2）。2021年通过谈判降价和医保报销，年内累计为患者减负1494.9亿元。

图2 历年谈判药品情况梳理

（四）工作机制不断优化，发挥了医保基金的战略性购买作用。

首先，工作流程更加透明化、规范化、精细化，更加注重药品的综合价值评估和定量证据，向着价值导向的循证决策方式发展。其次，在药物经济学评价模型和测算方法等方面充分学习、借鉴国际经验，并统筹考虑了我国医保、医药、医疗的实际运行情况。另外，通过建立药品调入、调出机制优化目录结构，达到了优化基金支出结构，控制基金增速，提升基金使用效率的作用。

四、我国医保目录管理展望

综上所述，我国医保目录调整工作取得了显著的成效，但是当下我国医保体系仍然面临着许多挑战，想要取得更进一步的总体发展并达到国际先进水平依然有提高空间及支持进一步的医保精细化优化管理。以下总结了医保目录调整未来发展趋势及展望。

（一）医保申报资料要求的细化及评审程序的科学性，透明性的进一步优化：

及时纳入创新药物有利于参保人群及早使用到创新药物。但由于许多创新药物研究基于小样本及单臂研究，临床的有效性和安全性存在着较大的不确定性。医保申报可鼓励企业加入具有中国人群的真实世界数据临床有效性和安全性资料以作为综合价值评分加分项；同时，可要求加入对社会生产力的影响的相关资料，重点体现该药品能否帮助患者回归正常的工作、学习或自主生活；在不良反应评估中，由于一、二级不良反应多数可自愈对医疗费用影响较小，可仅关注三级以上不良反应；在评审程序中可建立统一的内部专家评审标准及体系，并对专家进行定向培训，增加社会公信力，并保证评估质量的一致性。

（二）探索支持创新的差异化管理和支付方法。

可考虑在基金可控的前提下，探索支持创新的差异化管理和支付方法。尤其是突破性的创新技术比如填补临床空白的疗法，或治愈性的药品。针对此类药品，可在综合评审过程中增加社会价值评估并对其创新性与安全性、有效性的相对权重进行调整，考虑ICER阈值的区分，并考虑对该类药品试点设定医保支付标准而不是药品价格的方法。从而可以更好的保护、支持源头创新，认可创新的价值，也有利于医保支付的可持续性发展。

（三）评审过程中的药物经济学方法学可进一步优化。

参照品的选择应结合指南推荐的现有最佳疗法、医保目录内同适应症药品、临床专家意见、以及研究数据的可获取程度，来综合考虑决定。另外，应根据疾病特点、转归进展规律、临床治疗路径等因素选择最为合适的模型类型，研究时限应合理地反映疾病的自然进程。此外，成本参数的选择应优选适用于中国场景的最新数据；疗效参数应优选选定的参照药品的头对头RCT，或大样本数据。最后，情景分析应综合考虑支付方式、治疗方式、就医方式、预支的差异，以及降价幅度和模拟时长等。

我国医保药品目录调整机制的改革历程，呈现出从依靠专家经验决策，到重视客观证据决策的衍变过程，并继续向着科学合理、公开透明、可预测的方向发展。将来有待探索更多基于价值的精细化管理方式，不断进行细化、优化，加快医保高质量发展的进程。